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Aug 18, 2023

Ractigen Therapeutics anuncia a dosagem do primeiro paciente no primeiro teste humano de RAG

Publicação: 05 de junho de 2023 Estudo visa avaliar a

Publicado: 05 de junho de 2023

O estudo visa avaliar a segurança e a viabilidade do RAG-17 em pacientes humanos e validar clinicamente a plataforma de entrega ao SNC proprietária da Ractigen, permitindo novos oligonucleotídeos terapêuticos no SNC

JIANGSU, China, 05 de junho de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Terapêutica Ractigen , uma empresa biofarmacêutica focada na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos oligonucleotídeos terapêuticos, anunciou hoje a dosagem de seu primeiro paciente no ensaio clínico First in Human (FIH) da empresa para pacientes com ELA com mutação SOD1. O RAG-17 é um medicamento de siRNA projetado para fornecer knockdown potente e durável da proteína SOD1 no sistema nervoso central (SNC) de pacientes com ELA para prevenir a degradação do neurônio motor e retardar a progressão da doença. Embora a entrega ao tecido tenha sido historicamente difícil para siRNAs, o RAG-17 emprega um novo conjugado conhecido como Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) que permite ampla biodistribuição e absorção de tecido em todo o SNC.

O ensaio FIH foi concebido para avaliar a segurança, farmacocinética, farmacodinâmica (redução dos biomarcadores do LCR) e imunogenicidade do RAG-17 em pacientes com ELA com uma mutação SOD-1 confirmada. O estudo está sendo conduzido no Hospital Tiantan de Pequim.

"Estamos extremamente satisfeitos em iniciar este primeiro teste em humanos do RAG-17, marcando nossa transformação em uma empresa em estágio clínico", disse o Dr. Long-Cheng Li, fundador, presidente e diretor executivo da Ractigen. "Este marco destaca nosso compromisso em construir e fortalecer nosso pipeline e validação clínica de nossa nova plataforma de entrega de CNS. Dada a nossa missão de fornecer medicamentos inovadores para pacientes com necessidades altas e não atendidas, esperamos continuar a inscrição e dosagem de pacientes neste estudo. " acrescentou o Dr. Li.

Sobre SOD1-ALS

A ELA é uma doença neurodegenerativa gravemente incapacitante sem tratamento curativo. Infelizmente, a expectativa de vida das pessoas diagnosticadas com ELA permanece baixa e a maioria dos pacientes morre de insuficiência respiratória dentro de 3 a 5 anos após o diagnóstico. Os primeiros sintomas geralmente incluem cãibras musculares, espasmos, fraqueza e rigidez. Os pacientes inevitavelmente começam a ter problemas com movimento e fala, que eventualmente se manifestam em respiração assistida, paralisia e morte. Mais de 50 genes foram associados à ELA, na qual cerca de 20% de todos os casos definidos geneticamente estão associados à mutação no gene SOD1.

Sobre RAG-17

O RAG-17 é um siRNA terapêutico projetado para derrubar a expressão de SOD1 em pacientes com mutações patogênicas conhecidas por causar ELA. O RAG-17 utiliza a plataforma de entrega Smart Chemistry-Aided Delivery (SCAD) proprietária da Ractigen, na qual o siRNA é conjugado a um oligonucleotídeo acessório (ACO), permitindo atividade durável e potente em tecidos do SNC após injeção intratecal (IT). Com base em vários estudos pré-clínicos, o RAG-17 tem uma potência significativamente maior em modelos de doença de ALS (por exemplo, modelo de camundongo hSOD1G93A) do que os compostos de referência.

Sobre Ractigen

A Ractigen Therapeutics foi fundada em 2017 por pioneiros da tecnologia de ativação de RNA (RNAa), incluindo o Dr. Long-Cheng Li e seus colegas de longa data, Dr. Robert Place e Dr. Moorim Kang. A Ractigen é uma empresa farmacêutica pré-clínica em estágio avançado dedicada à criação de terapias inovadoras baseadas em tecnologias de oligonucleotídeos, incluindo RNAa e RNAi. Apoiando o desenvolvimento terapêutico, a Ractigen Therapeutics também criou um portfólio de plataformas de entrega, incluindo seu sistema SCAD, que permite uma biodistribuição aprimorada em todo o SNC e capacita um pipeline de medicamentos candidatos de primeira classe para pacientes com distúrbios genéticos não atendidos. A empresa concluiu recentemente rodadas de financiamento de risco da Série A/A+ de US$ 50 milhões com a participação de investidores de renome, incluindo SDIC Venture Capital, Hillhouse Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital e Longman Capital. Para obter mais informações sobre Ractigen, visite www.ractigen.com.