blog

Jun 10, 2023

Apellis suspende a dosagem de pegcetacoplan em estudo de ELA após revisão de dados

Sem preocupações de segurança, mas os resultados não apóiam a continuação do estudo MERIDIAN

Sem preocupações de segurança, mas os resultados não apóiam a continuação do estudo MERIDIAN

por Patrícia Inácio, PhD | 10 de maio de 2023

A Apellis Pharmaceuticals descontinuou o tratamento com pegcetacoplan (APL-2), sua terapia experimental para esclerose lateral amiotrófica (ALS), no estágio aberto do estudo MERIDIAN.

A decisão segue uma revisão dos dados do estudo por um comitê independente de monitoramento de dados, que concluiu que os resultados disponíveis não apoiam a continuação do tratamento. Nenhuma preocupação de segurança estava por trás da decisão do comitê.

A empresa agora continuará a examinar o conjunto de dados completo da parte aleatória do MERIDIAN, que foi preenchido por todos os participantes. Resultados de primeira linha são esperados nos próximos meses, e os dados ajudarão a informar os próximos passos para o pegcetacoplan em ALS, Apellis disse em um comunicado de imprensa anunciando seus resultados do primeiro trimestre.

O pegcetacoplan é um inibidor da proteína 3 do complemento, conhecida como C3, um componente chave do sistema do complemento.

Este sistema faz parte do sistema imunológico do corpo, que normalmente está envolvido na defesa contra infecções. No entanto, uma ativação anormal do complemento está ligada a respostas inflamatórias excessivas, subjacentes a várias condições de saúde.

Na ELA, altos níveis de C3 estão presentes nas junções neuromusculares, os locais onde as células nervosas e os músculos se comunicam. Isso contribui para a inflamação crônica e a morte dos neurônios motores, as células que controlam o movimento voluntário e são progressivamente perdidas na ELA.

O estudo MERIDIAN Fase 2 (NCT04579666), que começou a dosagem no final de 2020, foi projetado para testar o pegcetacoplan em pacientes com ELA esporádica cujos sintomas começaram menos de 18 meses antes da inscrição.

Um total de 249 participantes foram incluídos e designados aleatoriamente para receber 1.080 mg de pegcetacoplan ou placebo, administrados por meio de injeções subcutâneas duas vezes por semana durante um ano. Todos foram autorizados a continuar com seus tratamentos atuais de ELA.

O principal objetivo do estudo foi determinar o impacto do pegcetacoplan em uma avaliação combinada de sobrevida e alterações nas pontuações revisadas dos escores de avaliação funcional da ALS (ALSFRS-R), indicativos de declínios funcionais.

Os objetivos secundários incluíam medidas de segurança e mudanças na capacidade física, força muscular e função pulmonar, bem como o tempo até a morte ou a necessidade de suporte ventilatório. A proporção de pacientes com pensamentos suicidas também foi avaliada.

Aqueles que concluíram a parte randomizada do estudo poderiam então participar de uma parte de extensão aberta, na qual todos receberam pegcetacoplan por um ano. No entanto, os dados coletados até agora levaram o comitê de monitoramento do estudo a recomendar a interrupção do tratamento nessa parte.

MERIDIAN foi registrado como um estudo potencialmente registral. Isso significa que seus resultados poderiam ser usados ​​para apoiar uma solicitação às agências reguladoras solicitando a aprovação do pegcetacoplan para ALS.

"Queremos agradecer a todas as pessoas que vivem com ELA e seus cuidadores que participaram do estudo e apreciar as parcerias construídas com a comunidade mais ampla de ELA. Estamos comprometidos em continuar nosso trabalho juntos enquanto analisamos os dados gerados por este estudo", Apellis declarou.

"Uma decisão sobre os próximos passos do programa será tomada após a análise planejada de todos os dados", acrescentou a empresa.